過(guò)早出生的嬰兒經(jīng)常面臨嚴(yán)重的醫(yī)療挑戰(zhàn),包括未充分發(fā)育或患病的腸道。雖然腸道移植能夠讓一些患者受益,但許多嬰兒太小而無(wú)法承受這個(gè)過(guò)程。美國(guó)洛杉磯兒童醫(yī)院外科醫(yī)生Tracy Grikscheit博士是組織工程領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者---利用干細(xì)胞培養(yǎng)腸道。在一篇發(fā)表在2019年6月6日的Cell Stem Cell期刊上的標(biāo)題為“Tissue-Engineering the Intestine: The Trials before the Trials”的文章中,Grikscheit博士及其合作者強(qiáng)調(diào)了干細(xì)胞療法如何引發(fā)針對(duì)這些嬰兒的治療變革。
一些早產(chǎn)兒出生時(shí)胃腸道嚴(yán)重發(fā)育不全,或者可能患上壞死性小腸結(jié)腸炎等疾病,壞死性小腸結(jié)腸炎會(huì)攻擊腸道。在嚴(yán)重的情況下,必須手術(shù)切除受影響的腸道。這可能會(huì)產(chǎn)生可怕的后果。
大多數(shù)營(yíng)養(yǎng)物和水吸收發(fā)生在小腸中,因此如果患者沒(méi)有足夠的健康腸道組織,他們可能患有嚴(yán)重的并發(fā)癥,如營(yíng)養(yǎng)不良或脫水---也稱為短腸綜合癥(short bowel syndrome)。為了獲得適當(dāng)?shù)臓I(yíng)養(yǎng)物,患者可能必須使用飼管或進(jìn)行靜脈注射。在最嚴(yán)重的短腸綜合征病例中,來(lái)自供者組織的小腸移植是唯一的解決之道;但是,這也伴隨著一系列問(wèn)題。嬰兒必須足夠大才能完成這個(gè)過(guò)程,這通常意味著他們需要等待幾個(gè)月。即使這樣,這條路也不平坦。患者必須服用具有副作用的抗排斥藥物,而且移植成功率僅為50%左右。
面對(duì)這些挑戰(zhàn),這些嬰兒的未來(lái)似乎黯淡無(wú)光。對(duì)Grikscheit博士來(lái)說(shuō),這是不可接受的。她想要為她的患者提供更多,她設(shè)想一個(gè)能夠讓缺少的腸道部分培養(yǎng)出來(lái)的世界。
像Grikscheit博士這樣的科學(xué)家們研究了利用干細(xì)胞培養(yǎng)新組織以便治療遭受嚴(yán)重腸道損傷的嬰兒。她說(shuō),“干細(xì)胞療法將會(huì)真正改善當(dāng)前的治療選擇。就當(dāng)前而言,這些嬰兒要么接受移植手術(shù),要么接受靜脈營(yíng)養(yǎng)注射存活下來(lái),這真地會(huì)影響他們與這個(gè)世界互動(dòng)和發(fā)展的方式。必須有更好的方法?!?/p>
這篇文章是由Grikscheit博士及其同事們(作為INTENS的一部分)撰寫的。INTENS是一個(gè)歐洲聯(lián)盟,致力于通過(guò)組織工程治療兒童腸道功能衰竭的研究。組織工程是在實(shí)驗(yàn)室中利用干細(xì)胞培養(yǎng)新組織的過(guò)程。這篇論文描述了科學(xué)家們?nèi)〉玫倪M(jìn)展以及他們?cè)跒榛颊咛峁└杉?xì)胞治療方面所面臨的挑戰(zhàn)。
干細(xì)胞具有分化為任何細(xì)胞類型的能力,這使得使它們成為器官修復(fù)的理想起始材料。這篇文章討論了干細(xì)胞可能潛在地治療具有腸道問(wèn)題的嬰兒的兩種主要方式。干細(xì)胞既可以從患者自己的腸道取出,也可以從現(xiàn)成的經(jīng)改造后可培養(yǎng)腸道組織的干細(xì)胞中獲取。這兩種途徑對(duì)患者都有各自的優(yōu)勢(shì),采取哪種類型的治療可能取決于每個(gè)嬰兒所面臨的病情。
這個(gè)領(lǐng)域的研究顯示了未來(lái)治療的前景。最近的進(jìn)展讓科學(xué)家們能夠產(chǎn)生比以往更多的腸道組織。
Grikscheit博士說(shuō),“我們還沒(méi)有將這種療法用于嬰兒,但是我們正在制定路線圖。我們?cè)絹?lái)越接近于這個(gè)目標(biāo)?!?/p>
參考文獻(xiàn):Hans Clevers et al. Tissue-Engineering the Intestine: The Trials before the Trials. Cell Stem Cell, 2019, doi:10.1016/j.stem.2019.04.018.
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